TRANSLARNA | ТРАНСЛАРНА
Производитель: PTC Therapeutics International
Показания: Врожденная злокачественная мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), обусловленная нонсенс-мутацией в гене дистрофина, у взрослых и детей старше 2 лет.
Действующее вещество: аталурен (ataluren)
Описание: Средство для лечения злокачественной мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Нонсенс-мутация ДНК вызывает преждевременный стоп-кодон в мРНК. В результате прекращается синтез полноразмерного белка. Аталурен позволяет транслирующей рибосоме считать информацию с мРНК, содержащей преждевременный стоп-кодон, и синтезировать полноразмерный белок.
Форма выпуска: Порошок д/приема внутрь 125 мг:
пак.-саше 30 шт. Порошок д/приема внутрь 250 мг: пак.-саше 30 шт. Порошок д/приема внутрь 1000 мг: пак.-саше 30 шт.
пак.-саше 30 шт. Порошок д/приема внутрь 250 мг: пак.-саше 30 шт. Порошок д/приема внутрь 1000 мг: пак.-саше 30 шт.
TEDUGLUTIDE | GATTESTIVE
Показания: Предназначен для лечения пациентов в возрасте от 1 года и старше с синдромом короткой кишки (СКК).
Действующее вещество: тедуглутид (teduglutide)
Описание: Тедуглутид представляет собой аналог глюкагоноподобного пептида-2 (ГПП-2). Природный ГПП-2 человека, секретируемый L клетками кишечника, усиливает кишечный и портальный кровоток, подавляет секрецию соляной кислоты в желудке и снижает перистальтику кишечника. В доклинических исследованиях показано, что тедуглутид сохраняет целостность слизистой оболочки, стимулируя восстановление и нормальный рост кишечника путем увеличения размера кишечных ворсинок и глубины крипт.
Форма выпуска: Лиофилизат д/пригот. р-ра д/п/к введения 5 мг: фл. 1 или 28 шт.в компл. с растворителем
SELEXIPAG | APBRAVI
Производитель: Johnson&Johnson
Действующее вещество: селексипаг (selexipag)
Описание: Является селективным агонистом простациклиновых (IP) рецепторов, отличным от простациклина и его аналогов, гидролизуется карбоксилэстеразами с образованием активного метаболита, активность которого примерно в 37 раз превышает активность самого вещества. Действующее вещество предотвращает ремоделирование сердца и легких с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ) и вызывает пропорциональное снижение легочного и периферического давления.
Каталог
IVACAFTOR | KALYDECO
Показания: лечение кистозного фиброза
Действующее вещество: ивакафтор (ivacaftor)
Форма выпуска: таблетки 150 мг. Гранулы для перорального применения: однодозовые пакеты 50 мг. и 75 мг.
Производитель: SHIRE PHARMACEUTICALS IRELAND
Форма выпуска: Таб., покр. пленочной оболочкой 200 мкг: 60 или 140 шт. Таб., покр. пленочной оболочкой 800 мкг: 60 шт.
Показания: Длительное лечение легочной артериальной гипертензии у взрослых пациентов.
Производитель: Vertex Pharmaceuticals
Описание: КАЛИДЕКО является трансмембранным регулятором кистозного фиброза , применяется для лечения кистозного фиброза пациентов в возрасте от 2 лет и старше, которые имеют один из следующих мутаций в гене CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, или S549R. КАЛИДЕКО используется для лечения пациентов в возрасте от 2 лет и старше, имеющих мутацию R117H в их CF-гене.
Доставка лекарств из-за границы
ASFOTASE ALFA | STRENSIQ
Производитель: ALEXION PHARMA
Показания: Длительная заместительная ферментная терапия пациентов с гипофосфатазией с началом
в детском возрасте с целью купирования проявлений заболевания со стороны костей.
Действующее вещество: асфотаза альфа (asfotase alfa)
Описание: Асфотаза альфа, человеческий рекомбинантный тканенеспецифический гибридный Fc-дека-аспартатный белок ЩФ с ферментативной активностью, улучшает минерализацию скелета у пациентов с гипофосфатазией.
Биологическое действие асфотазы альфа обеспечивается за счет растворимой части рекомбинантного человеческого неспецифического тканевого изофермента ЩФ. Неспецифический тканевой изофермент ЩФ представляет собой металлофермент, который катализирует гидролиз фосфомоноэфиров с образованием неорганического фосфата и спирта, за счет чего обеспечивается физиологический процесс минерализации костей.
Биологическое действие асфотазы альфа обеспечивается за счет растворимой части рекомбинантного человеческого неспецифического тканевого изофермента ЩФ. Неспецифический тканевой изофермент ЩФ представляет собой металлофермент, который катализирует гидролиз фосфомоноэфиров с образованием неорганического фосфата и спирта, за счет чего обеспечивается физиологический процесс минерализации костей.
Форма выпуска: Р-р д/п/к введения 100 мг/мл: 0.8 мл фл. 1 или 12 шт.
RISDIPLAM | EVRISDI
Производитель: F. HOFFMANN LA ROCHE
Показания: Лечение спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей с 2 месяцев
Действующее вещество: рисдиплам (risdiplam)
Описание: Рисдиплам представляет собой модификатор сплайсинга предшественника матричной рибонуклеиновой кислоты (пре-мРНК) гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN. Недостаточность функционального белка SMN является патофизиологическим механизмом развития СМА всех типов. Рисдиплам корректирует сплайсинг SMN2, сдвигая баланс с исключения экзона 7 на включение экзона 7 в транскрипте мРНК, приводя к образованию функционального и стабильного белка SMN. Таким образом, рисдиплам лечит СМА путем увеличения и сохранения уровней функционального белка SMN.
Форма выпуска: Порошок д/пригот. р-ра д/приема внутрь 0.75 мг/1 мл: фл. 2 г
Показания: комбинация ивакафтор + лумакафтор показана для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 2 лет и старше, гомозиготных по мутации f508del в гене CFTR
Описание: Белок CFTR, продукт гена CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator - регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе) представляет собой хлорный канал, присутствующий на поверхности эпителиальных клеток большого количества органов. открытия канала по сравнению с белком CFTR дикого типа. Ивакафтор представляет собой потенциатор белка CFTR, облегчает перенос хлора, повышая способность открытия канала белка CFTR на поверхности клетки. Лумакафтор, корректор белка CFTR, улучшает конформационную стабильность белка f508del-CFTR, что приводит к увеличению процессинга и транспорта зрелого белка на поверхность клетки. Совместное воздействие ивакафтора и лумакафтора приводит к увеличению количества и повышению функциональной активности белка f508del-CFTR
на поверхности клетки, способствуя усилению переноса ионов хлора.
на поверхности клетки, способствуя усилению переноса ионов хлора.
Форма выпуска: Гранулы 125мг+100мг/1 саше:331.1 мг 56 шт.
LUMACAFTOR IVACAFTOR | ORCAMBI
DINUTUXIMAB BETA | QARZIBA
Производитель: EUSA PHARMA ФАРМАМОНДО (Россия)
Действующее вещество: динутуксимаб бета (dinutuximab beta)
Описание: Противоопухолевое средство. Представляет собой химерное моноклональное антитело IgG1, специфически нацеленное на углеводный фрагмент дисиалоганглиозида 2 (GD2), который в высокой степени экспрессируется на клетках нейробластомы. Показано, что динутуксимаб бета связывается с клеточными линиями нейробластомы, которые, как известно, экспрессируют GD2 и индуцируют комплемент-зависимую цитотоксичность (CDC) и антитело-зависимую клеточную цитотоксичность (ADCC). В присутствии человеческих эффекторных клеток, включая ядросодержащие клетки периферической крови и гранулоциты, полученные у здоровых доноров, было обнаружено, что динутуксимаб бета дозозависимым образом опосредует лизис клеточных линий нейробластомы и меланомы человека. Кроме того, исследования показали, что динутуксимаб бета может подавлять метастазы в печени.
Показания: Лечение нейробластомы высокого риска у пациентов в возрасте от 12 месяцев и старше, ранее получавших индукционную химиотерапию и достигших, по меньшей мере, частичного ответа, с последующей миелоаблативной терапией
и трансплантацией стволовых клеток, а также у пациентов
с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой
в анамнезе, с остаточной болезнью или без нее.
Производитель: Vertex Pharmaceuticals
Действующее вещество: лумакафтор/ивакафтор
Форма выпуска: Концентрат д/пригот. р-ра д/инф. 4.5 мг/1 мл: фл. 1 шт.
CANAKINUMAB | ILARIS
Производитель: NOVARTIS PHARMA
Показания: Острый подагрический артрит: лечение острых приступов подагрического артрита и предупреждение развития новых приступов при неэффективности, непереносимости или при наличии противопоказаний к применению НПВС и/или колхицина и при невозможности проведения терапии повторными курсами ГКС.
Действующее вещество: канакинумаб (canakinumab)
Форма выпуска: Лиофилизат д/пригот. р-ра д/п/к введения 150 мг: фл. 1 шт.
SEBELIPASE ALFA | KANUMA
Производитель: ALEXION PHARMA
Показания: Для проведения длительной заместительной ферментной терапии (ЗФТ) у пациентов всех возрастов
с дефицитом лизосомной кислой липазы.
Действующее вещество: себелипаза альфа (sebelipase alfa)
Форма выпуска: Порошок д/пригот. р-ра д/приема внутрь 0.75 мг/1 мл: фл. 2 г
CERLIPONASE ALFA | BRINEIURA
Производитель: BIOMARIN INTERNATIONAL
Показания: Лечение болезни Баттена. Лечение позднего детского нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (дефицит трипептидилпептидазы).
Описание: Бринейра (Церлипоназа альфа) — рекомбинантная форма ТПП1, которая вводится в спинномозговую жидкость путем внутрижелудочковой инфузии с помощью специального хирургически имплантированного устройства. Он поглощается клетками-мишенями в ЦНС и транслоцируется в лизосомы через катион-независимый маннозо-6-фосфатный рецептор (CI-MPR, также известный как рецептор M6P/IGF2). Церлипоназа альфа активируется в лизосоме, и активированная протеолитическая форма rhTPP1 расщепляет трипептиды с N-конца белков.
Форма выпуска: 2 флакона по 150 мг Церлипоназа альфа и раствор 5мл (30 мг/мл)
Производитель: VERTEX PHARMACEUTICALS
Показания: Лечение муковисцидоза.
Описание: Препарат Трикафта воздействует на CFTR-белок.
У людей с МВ этот белок поврежден, из-за наличия мутация
в гене CFTR. Элексакафтор и тезакафтор увеличивают количество белка CFTR на клеточной поверхности, в то время как ивакафтор улучшает работу этого белка. Препарат Трикафта облегчает Ваше дыхание, улучшая функцию легких. Вы также можете заметить, что стали реже болеть или легче поддерживать здоровый вес.
У людей с МВ этот белок поврежден, из-за наличия мутация
в гене CFTR. Элексакафтор и тезакафтор увеличивают количество белка CFTR на клеточной поверхности, в то время как ивакафтор улучшает работу этого белка. Препарат Трикафта облегчает Ваше дыхание, улучшая функцию легких. Вы также можете заметить, что стали реже болеть или легче поддерживать здоровый вес.
Форма выпуска: Набор таблеток, покрытых пленочной оболочкой 37.5 мг+25 мг+50 мг + 75 мг. Набор таблеток, покрытых пленочной оболочкой 75 мг+50 мг+100 мг + 150 мг
ELEXACAFTOR | IVACAFTOR |
TEZACAFTOR | CAFTRIO | TRICAFTA
Описание: Средство для заместительной ферментной терапии.
Действующее вещество: церлипоназа альфа
(cerliponase alfa)
(cerliponase alfa)
Действующее вещество: ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор (ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor)
ALGLUCOSIDASE ALFA
Производитель: Genzyme Europe
Показания: Предназначен для долговременной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у пациентов с подтвержденным диагнозом болезнь Помпе, как взрослым, так и детям всех возрастов
Действующее вещество: алглкозидаза альфа (alglucosidase alfa)
Описание: Алглюкозидаза альфа представляет собой рекомбинантную форму человеческой кислой альфа-глюкозидазы и производится по технологии рекомбинантной.
Форма выпуска: Лиофилизат д/пригот. концентрата д/пригот. р-ра д/инф. 50 мг: фл. 1, 10 или 25 шт.50 мг - флаконы стеклянные вместимостью 20 мл
ELOSULFASE ALFA | VIMIZAIM
Производитель: BIOMARIN INTERNATIONAL
Показания: Лечение мукополисахаридоза IV тип А (МПС IVa, синдром Моркио тип А) у пациентов всех возрастных категорий.
Действующее вещество: элосульфаза альфа (elosulfase alfa)
Форма выпуска: Конц. р-ра д/пригот. 1 мг/ 1мл: фл. 5мл 1шт.
Показания: Лечение спинальной мышечной атрофии.
Действующее вещество: нусинерсен (nusinersen)
Форма выпуска: Р-р д/интратекального введения 2.4 мг/1 мл: фл. 5 мл 1 шт.
Описание: ЛЭлосульфаза альфа предназначен для обеспечения экзогенным ферментом rhGALNS, который проникая в лизосомы клеток, ускоряет катаболизм гликозаминогликанов (ГАГ), кератансульфата (КС) и хондроитин-6-сульфата (Х6С).
Производитель: BIOGEN IDEC
Описание: Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (АСО), структура которого специально разработана для лечения спинальной мышечной атрофии, представляющей собой прогрессирующее нервно-мышечное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, причиной развития которого являются мутации в длинном плече хромосомы 5 (5q).
NUSINERSEN | SPINRAZA
Персональный поиск
Для поиска информации о необходимых вам товарах за рубежом, пожалуйста, заполните форму обратной связи
Заполнить форму
Контакты
Адрес:
Москва, Духовской переулок, дом 17, строение 15, помещение 12Н/2
Обратная связь
Телефон:
+7 (499) 322-22-40
Почта:
info@fmd-med.ru
Обратная связь